infos.ro

Un produs biologic, primul din clasa sa pentru o afecțiune pulmonară rară, autorizat în SUA

martie 27 09:58 2024 Timp citire articol: 5 minut(e)

Hipertensiunea arterială pulmonară este o afecțiune în care tensiunea arterială este crescută în arterele pulmonare. În cazul acestei boli, vasele de sânge din plămâni se îngroașă și se îngustează, provocând o presiune semnificativă asupra inimii, și ulterior duce la insuficiență cardiacă.

Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat marți un tratament pentru adulții cu tensiune arterială ridicată din cauza constricției arterelor pulmonare. Terapia, care se adaugă portofoliul gigantului farmaceutic internațional Merck, este aprobată pentru tratarea hipertensiunii arteriale pulmonare (HTAP), care afectează aproximativ 40.000 de persoane în Statele Unite.

„Așteptăm cu nerăbdare să facem o diferență semnificativă pentru acești pacienți care rămân cu o boală în care mortalitatea la cinci ani este de 43%”, a declarat pentru Reuters Jannie Oosthuizen, președinte al diviziei de sănătate umană a Merck din Statele Unite, într-un comunicat al companiei.

Tratamentul sotatercept-csrk va fi pus pe piața din Statele Unite sub denumirea comercială de Winrevair și va avea un preț de listă de aproape 13.000 de euro pe fiolă, a precizat Oosthuizen.

Acesta devine primul inhibitor din clasa sa de medicamente al semnalizării unei glicoproteine numită activin – care are capacitatea de a stimula eliberarea hormonului de stimulare foliculară (FSH) de către glanda pituitară, și care este supraprodus de persoanele cu HTAP, fiind o țintă terapeutică nouă pentru această afecțiune – care obține aprobarea FDA.

Aceste proteine fac ca pereții vaselor de sânge ale unei persoane să continue să crească și să se îngroașe în timp.

Fără tratament, persoanele care suferă de HTAP trăiesc, de obicei, între doi și trei ani de la diagnosticare.

Tratamentul existent cu o combinație de medicamente care dilată, sau relaxează, vasele de sânge poate îmbunătăți această perspectivă, dar nu reprezintă un remediu.

Specialiștii spun că noul medicament ar putea ajuta la stoparea și chiar inversarea acestei afecțiuni rare și fatale.

„Acest medicament are un mecanism de acțiune mult diferit și poate reechilibra de fapt o parte din creșterea care are loc în arteriolele pulmonare foarte mici unde începe boala”, a declarat pentru CNN dr. Vallerie McLaughlin, cardiolog la Universitatea din Michigan, care a contribuit la studiul cu sotatercept.

„Tratamentul poate ataca boala dintr-un unghi diferit și poate permite ceea ce noi am numit remodelare inversă”, a declarat ea.

Potrivit datelor din studiul companiei, majoritatea pacienților vor folosi o singură fiolă la fiecare trei săptămâni, ceea ce ar însemna aproape 220 de mii de euro pe an.

Producătorul de medicamente se așteaptă să poată introduce medicamentul pe piață până la sfârșitul lunii aprilie.

Merck a primit drepturile pentru acest tratament ca parte a achiziției de 11,5 miliarde de dolari a companiei Acceleron Pharma în 2021. Gigantul farma și-a consolidat astfel portofoliul de medicamente cardiovasculare ca parte a strategiei sale de a contracara o posibilă scădere a vânzărilor tratamentului său împotriva cancerului Keytruda, unul dintre cele mai bine vândute medicamente din lume, în urma intrării pe piață a unor biosimilare în viitor.

Tratamentul face obiectul unui acord de licențiere cu grupul farmaceutic american Bristol Myers Squibb (BMS), a mai precizat compania.

HTAP este cauzată de o constricție a arterelor din plămâni, ceea ce duce la hipertensiune arterială și la simptome precum dificultăți de respirație, dureri în piept și amețeli.

Hipertensiunea face, de asemenea, ca inima să lucreze mai mult pentru a pompa sângele, provocând în cele din urmă insuficiență cardiacă.

Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu de 24 de săptămâni în fază avansată efectuat pe 323 de pacienți cu HTAP.

Medicamentul adăugat la tratamentul standard a dovedit că poate crește capacitatea de efort, a îmbunătățit clasa funcțională potrivit clasificării Organizației Mondiale a Sănătății (OMS) și a redus riscul de agravare a evenimentelor clinice la pacienții cu HTAP.

Clasa funcțională a OMS descrie cât de severe sunt simptomele hipertensiunii pulmonare (HP) ale unui pacient. Există patru clase diferite – I este cea mai ușoară și IV cea mai severă formă de HP. Atribuirea unei clase funcționale ajută echipa de asistență medicală pentru hipertensiune pulmonară să înțeleagă modul în care pacientul este afectat de boala sa, potrivit Asociației europene pentru hipertensiune arterială.

FDA a aprobat medicamentul pe baza unor semne de eficacitate, după ce pacienții au fost capabili să meargă mai departe în șase minute decât înainte de a începe să ia medicamentul, o măsură clinică numită testul de mers în șase minute.

În cadrul studiului, pacienții tratați cu medicamentul timp de șase luni au prezentat o îmbunătățire semnificativă a capacității de efort, crescând distanța de 6 minute de mers pe jos cu 40,8 metri, comparativ cu placebo.

Astfel, cei care au primit medicamentul au reușit să meargă mai mult în șase minute decât puteau înainte de a începe tratamentul, în timp ce persoanele din grupul placebo au reușit să meargă cu doar un metru mai mult decât puteau când au început studiul. Ambele grupuri au luat, de asemenea, medicamentele standard pentru această afecțiune, care ajută la relaxarea vaselor de sânge pentru a îmbunătăți fluxul sanguin.

Până la finalul studiului, nouă participanți, adică aproximativ 5%, din grupul cu sotatercept au murit sau li s-a agravat boala, în timp ce 42 de pacienți, adică aproximativ 26%, din grupul care a luat placebo au murit sau s-au agravat.

Studiul de fază III care a dus la aprobarea acestui medicament a fost publicat anul trecut în revista New England Journal of Medicine – NEJM.

scrie un comentariu

0 Comentarii Adaugă un comentariu

Cmentariile sunt închise

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept Read More