infos.ro

O terapie pentru o boală rară la copii a devenit cel mai scump medicament din lume

martie 21 11:49 2024 Timp citire articol: 3 minut(e)

O terapie, autorizată luni în Statele Unite de către Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA), a devenit cel mai scump medicament din lume. Tratamentul este un tip de medicament de terapie avansată, numit „terapie genică”, ce se administrează o singură dată pentru a elibera gene în organism. Miercuri producătorul a anunțat că a fixat prețul tratamentului la aproape 4.3 milioane de dolari, ceea ce îl face cel scump medicament din lume. Potrivit estimărilor, în fiecare an, în SUA, se nasc aproximativ 40 de copii cu această boală rară și devastatoare, care de obicei îi ucide pe copiii afectați înainte de a împlini 7 ani. Terapia este autorizată în Uniunea Europeană din 2020.

Orchard Therapeutics, o unitate a companiei japoneze Kyowa Kirin, a anunțat miercuri că a stabilit prețul terapiei sale genice recent autorizate pentru punerea pe piață în Statele Unite sub denumirea comercială de Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), pentru o boală genetică rară și care pune viața în pericol, la 4,25 milioane de dolari, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume, potrivit CNN.

Terapia a demonstrat potențialul de a restabili funcția enzimatică pentru a opri sau încetini progresia bolii, cu o perioadă de urmărire de până la 12 ani (media de 6,76 ani), conform unui comunicat al companiei.

Tratamentul a fost aprobat luni, și este prima terapie autorizată în Statele Unite pentru copiii cu o afecțiune rară numită leucodistrofie metacromatică (LDM), care provoacă leziuni ale sistemului nervos și care se estimează că afectează unul din 40.000 de americani.

LDM este o boală ereditară rară a sistemului metabolic al organismului, care constă în modificarea (mutația) unei gene necesare pentru producerea unei enzime numite arilsulfatază A (ARSA), care descompune substanțele numite sulfatide. Ca urmare, sulfatidele se acumulează și distrug sistemul nervos și alte organe, cauzând simptome cum ar fi dificultăți de mers, deteriorare cognitivă treptată și în final deces.

Aproximativ jumătate dintre pacienții cu o formă infantilă târzie a bolii nu trăiesc mai mult de cinci ani de la debutul acesteia.

Se estimează că afecțiunea apare la aproximativ unul din 100.000 de copii născuți vii, pe baza literaturii de specialitate existente, potrivit companiei care produce terapia.

Prețul de listă reflectă „valoarea pe care terapia o poate oferi pacienților eligibili și familiilor acestora, precum și impactul potențial pe termen lung pe care tratamentul îl poate avea asupra utilizării generale a asistenței medicale”, a precizat compania într-un comunicat.

Prețul de listă nu reprezintă neapărat ceea ce plătește un pacient, iar costul final depinde de asigurare.

Terapia genetică pentru hemofilia B, a producătorului australian de medicamente CSL, al cărei preț a fost stabilit la 3,5 milioane de dolari în 2022, a fost cel mai scump medicament la acel moment în Statele Unite, potrivit Reuters.

Orchard a declarat că lucrează cu asiguratorii americani privați și de stat și cu alți plătitori la acorduri bazate pe rezultate și pe valoare pentru acoperirea terapiei în Statele Unite.

În Uniunea Europeană (UE) terapia a primit autorizație de punere pe piață în 2020, sub denumirea comercială Libmeldy (imunoterapie cu celule îmbogățite direcționate către CD34 ce conțin celule stem hematopoietice și celule progenitoare transduse ex vivo folosind vector lentiviral ce codează gena umană arilsulfatază A), pentru tratamentul leucodistrofiei metacromatice la copii (deficienţă de arilsulfataza A).

Acest tip de medicament acționează eliberând gene în organism. Substanța activă din această terapie genică sunt celulele stem (celule CD34 +), derivate din măduva sau din sângele pacientului, care au fost modificate pentru a conține o copie a genei pentru a produce ARSA, și se pot divide pentru a produce alte tipuri de celule sanguine pentru a corecta defectul genetic.

scrie un comentariu

0 Comentarii Adaugă un comentariu

Cmentariile sunt închise

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept Read More